石鼓为何能称“第一古物”

糖尿病干细胞制剂何时问世？答案(dáàn)或在明年。 2024年6月(yuè)(yuè)，美国福泰制药(zhìyào)（Vertex）公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据：12名患者(huànzhě)90天内均显示出胰岛细胞移植成功，其中11名减少甚至完全停用了(le)外源性胰岛素。今年4月29日，VX-880进入3期临床阶段，预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛(ménkǎn)高达200万美元（约1400多万人民币），令全球5亿患者望而却步(wàngérquèbù)。2024年(nián)7月，中国科学家出手，研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂，将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币，给大众带来新的曙光。 01为了儿女(érnǚ)，“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克(gōngkè)的起点，始于父爱。 据《世界科学(kēxué)》报道，哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授，原(yuán)是研究青蛙胚胎发育的学者，1991年其子确诊1型糖尿病(tángniàobìng)，Melton转向(zhuǎnxiàng)攻克糖尿病，13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女，Melton誓要“用毕生精力寻求治愈之(zhī)法”。 2004年，Melton团队在胚胎(pēitāi)干细胞分化(fēnhuà)胰岛β细胞方面取得一定进展，但分化效率却不足1%，且存在免疫排斥风险。Melton深知，这条路远(yuǎn)比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借(píngjiè)诱导多能干细胞（iPSC）技术获得诺奖，让60岁(suì)细胞一键回至胚胎状态(zhuàngtài)。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年，日本成(chéng)功利用iPSC技术完成首例老年黄斑变性的临床实验，首次将干细胞作用(zuòyòng)于眼部疾病；2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验(shìyàn)；同年，口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世，因亚洲首例而在京JD东、亚马逊(yàmǎxùn)等颇受(pǒshòu)追捧，被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了(le)试验室里的万金油。 前述糖尿病领域(lǐngyù)同样如此。2014年，Melton团队通过测试150多种不同(duōzhǒngbùtóng)化合物(huàhéwù)组合，成功培育出功能性胰岛β细胞，首次实现在动物实验中攻克糖尿病，震动医学界。 2024年6月21日(rì)，第84届(jiè)美国糖尿病协会科学会议上，福泰制药(zhìyào)公布(gōngbù)了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注，所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生，11名患者减少了外源性胰岛素的使用，其中3名完全(wánquán)停用，且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估，5年便能突破，但现实却是，他们(tāmen)在实验室里坚守了(le)近15年，无数次的尝试与失败，才(cái)最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力，触达门槛一降(jiàng)再降 如今，全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果，但有资料显示(xiǎnshì)，该成果门槛高达200万美元，远非(yuǎnfēi)大众所能企及。 希望或(huò)来自中国，2024年(nián)9月，《Cell》报道：中国研究者利用(lìyòng)化学小分子技术，研发出RGB-5088胰岛细胞注射液，首例患者在移植后75天完全脱离胰岛素，血糖达标率从(cóng)43.18%提升至98%以上。据悉，该技术20天即可完成(wánchéng)制备，单例费用预计低于50万元。 而类似的门槛大幅下移，在干细胞领域并不(bù)稀奇。 2018年，《财经天下》周刊报道，乌克兰推出缓老干细胞(gànxìbāo)，一针59.8万，吸引全球富豪蜂拥体验(tǐyàn)。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”，则因独有的干细胞激活因子(yīnzi)Revistem，将触达门槛迭代至(zhì)京JD东等平台的3.2万元，其入门款pro版，更是将门槛下移(xiàyí)至5400元，降幅令人震惊。 据艾美咨询调查，该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年(zhōngnián)男性，其反馈诸如“精力改善，容光焕发”“感觉第一次(dìyīcì)充满了电，几乎不需要(xūyào)靠咖啡提神”，尽显科技魅力。 在(zài)关节(guānjié)方面同样如此。今年3月22日，海南明码标价的干细胞(gànxìbāo)疗法中，针对膝关节炎的疗法为3.6万元，而据CNBC报道，在美国再生诊所，该技术标价为1.6万美元（约11万元）。 更惊喜(jīngxǐ)的在于，糖尿病等问题的触达门槛，并未止步于50万元。2025年(nián)4月18日，中国殷浩教授与(yǔ)程新教授联合研发出“异体人再生胰岛(yídǎo)(yídǎo)注射液E-islet 01”，据悉，其标准化生产线单批次可制备120万胰岛当量，足以满足200例需求，成本有望降至传统疗法的1/10，将触达门槛进一步下移。此外，《日经中文网》报道，今年2月，日本京都大学研发出iPS胰岛细胞(xìbāo)薄片，研发者矢部大介教授宣称(xuānchēng)：“与中国等地相比，我们耗时(hàoshí)短、成本低，更具优势。” 有(yǒu)专家认为：从200万美元到50万元甚至更低(dī)，当干细胞技术撕开衰退铁律，我们迎来的不仅是医学变革，更是生命质量(zhìliàng)“去阶层化”的提升。 03科技，正在改写未来生命范式(fànshì)？ 目前，干细胞技术虽(suī)仍面临成本、标准化和长期安全性等难题，但随着美、中(zhōng)、日等全球多线程突破，糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代(shídài)。 在此趋势下，攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化，或许(huòxǔ)不再是少数人的专利，而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言：“这不是关于永恒，而是关于选择——选择让更多人平等(píngděng)地享受(xiǎngshòu)科技(kējì)恩赐。” 有观点一语中的：“科技本身无法创造(chuàngzào)奇迹，却能(néng)缩短奇迹到来的时间。”